7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

政策转换与春运叠加是否会加大疫情风险？卫健委回应******

　　今天(1月8日)开始，我国新冠病毒感染正式实施“乙类乙管”。目前全国新冠病毒感染疫情的总体态势如何？政策转换与春运叠加是否会加大疫情风险？我国的医疗资源准备兜不兜得住老百姓的就医需求？就公众关心的问题，总台央视记者独家专访了国家卫生健康委医政司司长焦雅辉。

　　总台央视记者史迎春：实施“乙类乙管”以后，不再进行大规模的核酸检测了，这样老百姓对于整个疫情情况的了解只是来源于身边的感受。从全国来看，现在我们疫情形势到底是什么样子的？

　　国家卫生健康委医政司司长焦雅辉：2022年12月中旬，全国发热门诊的就诊量进入了一个快速上升的阶段。到12月下旬和2023年元旦的时候，急诊量进入了一个高峰期，急诊高峰意味着重症救治的高峰也同步到来。从现在全国的情况来看，全国主要的城市，也就是直辖市、省会城市，包括一些计划单列市，这些中心城市正在渡过或者已经渡过感染的高峰。现在从这些大城市的情况来看，急诊和重症的高峰，尤其是急诊也出现了回落的迹象，重症救治是处在一个高位平台期。在春运之前，中小城市和农村地区实际上也已经迎来了感染的一个高峰。根据这个趋势来看，在春运期间有可能会迎来这些中小城市和农村地区急诊和重症的一个发病高峰。

　　总台央视记者 史迎春：“乙类乙管 ”提出把新冠肺炎更名为新冠病毒感染，但从老百姓实际的感受看，肺炎的人数并不少，为什么会出现这样的情况？

　　国家卫生健康委医政司司长焦雅辉：在之前每一版的诊疗方案里，轻型是有发热、咳嗽、咽痛这样一些症状，但是轻型是没有肺炎表现的。普通型就是出现了肺炎了，从2022年我们国家的奥密克戎临床病例的分型情况来看，出现肺炎，也就是普通型的占比还是相当低的，不到10%，大概是8%左右。现在因为感染的基数大了，出现肺炎的绝对数值一定是大的，因为我们国家人口基数大，再低的比例，变成绝对值，都是一个不小的数目。

　　总台央视记者史迎春：在春运的背景下，我们1月8日开始实施“乙类乙管”，您觉得这个高峰会不会超过前面的高峰？

　　国家卫生健康委医政司司长焦雅辉：因为我们国家人口主要还在这些大城市，人口数量大、密度也大。这些直辖市、省会城市和主要中心城市已经渡过了感染的高峰。现在有一些中小城市，包括农村，应该说感染率也已经达到了一定程度。所以我认为在春运期间、春节前后不一定是一个感染的高峰，但是有可能会出现急诊和重症的高峰。

　　焦雅辉介绍，从去年12月到今年年初以来，全国三级医院，包括地市级医院、县医院急诊和重症监护室的床位使用率快速增长。记者在梳理官方公布的数据时发现，截至去年12月25日，全国二级以上医院重症床位使用率约为54%，而目前，全国二级以上医院重症床位的使用率达到了约为80%。城市和农村同时出现感染率增长的局面，我国的新冠病毒感染医疗救治任务面临前所未有的挑战。

　　焦雅辉介绍，早在去年上半年，国家卫生健康委就已经印发了应对奥密克戎大规模感染要做好准备的工作方案。去年11月下旬，国家卫生健康委再次印发了要求各地加强医疗资源准备工作的方案。方案指出，各地要抓住窗口期，加快推进各项准备，二级以上医院和基层医疗卫生机构发热门诊和发热诊室，要应设尽设、应开尽开，所有的医疗机构都要接诊发热患者，配备常用退烧药、中药，要求把方舱医院升级改造成亚定点医院，对各级医院的重症床位的比例、人员培训都提出了非常明确的要求。

　　实施“乙类乙管”后，我国疫情防控工作重心从预防转向救治，围绕“保健康、防重症”的目标，刻不容缓做好医疗资源准备。

　　1月7日，一年一度的春运拉开帷幕。1月8日，我国正式实施新冠“乙类乙管”。对于即将迎来的大规模人员流动，焦雅辉表示，在春节期间，更大的考验在于农村的重症救治压力。农村地区急救体系相对薄弱、救治资源包括人员药物等相对缺乏，其中最大的挑战是农村的重症病人能不能及时转上来。

　　总台央视记者史迎春：上一次您在接受采访时说“药能下去，人能上来”，这个“人上来”是怎么安排的，有没有一些准备？

　　国家卫生健康委医政司司长焦雅辉：中组部、民政部、农业农村部、国家卫健委几个部门也牵头专门制定了一个农村的疫情防控方案，并且提出要按照脱贫攻坚的五级书记抓脱贫这样一个模式，由五级书记来抓农村的疫情防控。特别是要求基层的党组织、村里的两委，包括县乡的党政组织，要组织车辆、组织运力，在出现农村重症患者的时候，快速协助把这些重症患者转运。首先最起码要转到县医院，如果超出县医院救治能力，如果患者还能够转运，那就转到城市的三级医院。我们要求市县之间建立这种转诊的绿色通道，如果转不了，那就三级医院的专家团队带着设备下来驻点到县医院，来帮助开展重症患者的医疗救治。

　　总台央视记者 史迎春：从整个疫情防控来看，您觉得这三年发生了什么样的变化？

　　国家卫生健康委医政司司长焦雅辉：我们从体系上、能力上、人员队伍上、应对的心态，各个方面都表现出了很大的不同。从临床上看到的病情来讲，虽然大家感觉现在肺炎比较多，但是从临床上反馈过来的信息看，同样是肺炎，现在的肺炎和三年前的肺炎，影响程度是不一样的。现在的肺炎绝大多数经过及时治疗和干预，是可以拉回来的，也就是说可以治好的。而且波及的人群也不一样，三年前在武汉波及的人群主要是青壮年比较多，现在波及的人群更多的是脆弱人群，就是高龄的、有基础疾病的，最重要的是没有接种疫苗的这些人员，受波及影响的范围更大。所以我觉得变化是体现在方方面面的。“曙光就在前头”，我觉得我们一定能取得胜利。

　　(总台央视记者 史迎春)